京都大学医学部附属病院 臨床研究総合センター 網膜神経保護治療プロジェクト）
受賞テーマ：「網膜色素変性に対する新しい神経保護の開発」
私たちは、VCPという蛋白質に対する阻害剤（KUS剤）という、まったく新しい薬に関する開発研究を行なってきました。このKUS剤は、網膜色素変性モデルマウスや網膜色素変性モデルウサギで、視細胞が減少していくことを抑え、網膜電図検査という視力検査においても、治療効果があることが分かってきました。
現段階ではまだ動物実験段階であり、ただちに患者さんに投与することはできません。今後、さらにほかの動物モデルでの検証実験を進め、このKUS剤がどのように視細胞を保護しているのかを明らかにしていきたいと考えています。さらに、KUS剤の安全性などを確認し、まずは、短期に投与することで神経保護効果が確認できる目の病気で安全性に関する臨床治験を予定しています。近い将来に新たな治療薬の一つとして網膜色素変性患者さんに使えるようになれば、と願っています。
また、現在、分岐鎖アミノ酸といって、分岐をもつアミノ酸の配合剤が、網膜色素変性モデルマウスにて、同様に視細胞変性を抑制する可能性があることが、私たちの実験で明らかになりつつあります。今後、この薬剤に関しても、臨床応用に向けて、必要な実験や準備を進めていく予定にしております。
これら薬剤開発に関して、患者さんのご協力なしには進められません。臨床治験に関しまして、詳細が固まりましたら、京都大学眼科学教室のホームページなどでのご案内を予定しておりますのでよろしくお願いいたします。
この受賞を機に、さらに、網膜色素変性の治療法の確立に向けて、頑張っていきたいと思っております。
