第9回 菅野 江里子（2009年・第13回受賞）
岩手大学 理工学部 生命コース 准教授
2009年度JRPS研究助成を「チャネルロドプシンによって得られる視覚特性」で受賞させていただきました。研究にご支援とご助言をいただきありがとうございます。紆余曲折を経て、現在、新規チャネルロドプシンを用いた臨床試験に向けて、準備を行なう段階まで来ることができました。本臨床試験は製薬会社の方に委ねられておりますので、今後JRPSの方を通して、情報が参ると思います。私の方から、一つの情報としてお伝えするとすれば、臨床試験では、研究および治療の第一線の先生方が進めていただける予定です。このことについて、私たちも大変光栄に思っております。
チャネルロドプシンは、緑藻類のもつ光を受け取るタンパク質です。このタンパク質のすごい点は、一つのタンパク質が光を受け取ること、それに応じて細胞内にイオンを流し込むこと、という2つの仕事をする点です。これまでこういうタンパク質は発見されていませんでした。このタンパク質を視細胞が消失してしまった後にも生存する網膜神経節細胞に作らせると、光に応じて神経節細胞が興奮を伝えるようになります。すなわち視細胞の代わりをしてくれるようになります。
JRPS研究助成をいただいた2009年頃までは、クラミドモナスのチャネルロドプシン（ChR2）を研究していました。しかし、特許の取得において米Wayne State UniversityのDr.Panに先を越されてしまいま
した。特許を持っていないと、会社はもちろん、公的機関も開発を支援してくれません。私たちはChR2の弱点を知っていました。青色しか光情報を受け取れないのです。そこで、赤・緑の情報も受け取れるようにチャネルロドプシン（mVChR1）を新たに創り出しました。そして、今度は特許を日本・アメリカ・EUで抑えることができました。この可視光全域の光情報を受け取れるmVChR1を実際にデザインしたのは、私の長年の師である岩手大学の冨田教授です。そして、チャネルロドプシンを網膜色素変性症の治療に使えるのではないか、と研究のイニシアチブを当初から執っていただいたのが、前東北大学教授、玉井信先生です。このお二人がいなければ、生み出されなかったことと思います。
実際の治療法は、mVChR1タンパク質を網膜神経節細胞に作らせるために、mVChR1の遺伝子を運び屋といわれるウイルスベクターに入れて、細胞内に遺伝子を運ばせます。ウイルスというと、怖い気がしますが、使用するアデノ随伴ウイルスベクター（AAV）
は、すでにレーバー先天盲にも使われています。日本でも小児神経難病のAADC欠損症にも使用されました。
これまでの研究で、網膜色素変性症のモデル動物であるRCSラットの硝子体内にAAVを投与すると、約2ヵ月でmVChR1のタンパク質が作られるようになり、その後ラットの場合は寿命である2歳半まで機能が続いていることを明らかにしています。また、血液検査や臓器への影響などを調べて安全性を報告しております。
私たちはこれからも網膜色素変性症を克服するための研究を続けていきます。今後とも、JRPS会員の皆さま、関係の先生方、ご助言を賜りますよう、よろしくお願いします。
Wings ひとくちコラム
第7回 医薬品医療機器総合機構（PMDA）の役割とは？
RP患者を対象とする治験が具体的日程にのぼってくるようになり、医薬品医療機器総合機構（PMDA）という公共機関の名前を耳にする機会が多くなりました。PMDAはいったい何をするところでしょう。
主要な業務のひとつは「医薬品や医療機器などの品質、有効性および安全性について、治験前から承認までを一貫した体制で指導・審査する」こととされています。
新しい医薬品や医療機器を実際に患者のもとに届けるには、国の製造・販売承認を受けなければなりません。そのために「医薬品医療機器法」によって定められたルールに沿って治験が行なわれます。治験が終了すると、結果が一定の基準により審査され、承認・不承認が決定されます。これを行なうのがPMDAです。承認審査業務はPMDA内部の審査員だけでなく、必要に応じて外部の専門医、専門家の協力も得ます。
PMDAは審査だけでなく、治験開始前から、申請者である企業や医師の相談にのり、治験計画が科学的、倫理的に問題がないか助言を行ない、スムーズに治験が実施されるようにします。最近は治験活性化の国の方針により、審査員が従来の4倍近くの約1000人に増員されるなどして審査に要する時間も短縮されてきました。安全で有効な新薬、医療機器を早く患者に届けるためにも、相談体制を含め、一層の充実を望みたいところです。
