公益社団法人日本網膜色素変性症協会

「医学研究・臨床試験における患者・市民参画（PPI）が始動」

国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）ではいよいよ本年度から医学研究・臨床試験における患者・市民参画（PPI)の取り組みを開始しました。具体的には、2019年度新規研究費公募から、研究開発提案書及び成果報告書に、PPIの取り組みを記載する欄が設置されます。つまり研究者は患者・市民の知見・意見を参考にして研究を進めるように奨励されます。これまでにない取り組みなので研究者や患者・市民双方に参考となるガイドブックが作成されました。
https://www.amed.go.jp/ppi/guidebook.html

PPIを進めることにより実現されることとして次のことが想定されています。
・患者等にとってより役に立つ研究成果を創出する
・医学研究・臨床試験の円滑な実施を実現する
・被験者保護に資する（リスクを低減する）
患者と研究者の協働のため、われわれもいっそうの自覚と努力が求められています。（20191001）

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「京都大学で新しいRP神経保護治療薬の治験開始」

報道等でご存知の方も多いと思いますが、京都大学眼科の池田華子先生らのチームが、RP患者を対象とした医師主導治験を本年3月に開始しました。池田先生らがかねてから準備してきた分岐鎖アミノ酸製剤による網膜神経保護治療で、動物実験の結果からRPの進行を遅らせる効果が期待されています。治験では1年半にわたって試験薬が患者に投与され、視力や視野の経過観察が行われます。大きな期待を寄せつつも、静かに試験の結果を待ちましょう。（20190326）

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これまでインタビューした諸先生に、ご研究の進捗状況等をフォローアップ記事として随時ご寄稿いただいています。今回は池田華子先生に2016年9月発行の『あぁるぴぃ124号』に掲載されたインタビュー記事をフォローアップしていただきました。

■Wings研究者インタビューフォローアップ寄稿（3）
「分岐鎖アミノ酸製剤の治験開始とKUS剤治験の見通」
池田 華子（京都大学医学部附属病院臨床研究総合センター　准教授）

動物モデルで病気の進行を抑えることを確認し、治験にむけた準備を進めてきた分岐鎖アミノ酸製剤ですが、AMED（日本医療研究開発機構）の研究費をいただくことができ、2019年3月から治験を開始いたしました。今回の医師主導治験は、分岐鎖アミノ酸製剤を患者さんに内服いただき、その有効性と安全性を検討する、第Ⅱ相の試験となります。
70名の患者さんに、分岐鎖アミノ酸製剤またはプラセボ（偽薬：分岐鎖アミノ酸を含まない、見かけが同じ薬）を1年半、内服いただき、その間の視野の進行具合が治療群とプラセボ群で差があるかどうかを検討します。患者さんにも、私たち医師や医療関係者にも、どちらの薬を内服いただいているか分からない状況（二重盲検といいます）で、おおよそ3ヵ月に一度、視野検査および血液検査を行い経過観察します。この治験の結果、分岐鎖アミノ酸製剤内服群で、プラセボ群よりも視野の進み具合がゆっくりであることが明らかになれば、より多くの患者さんを対象にした第Ⅲ相試験を実施することになります。なお、今回の京大における治験は、すでに当院にてこれまでの視野の経過観察（治療前の自然経過）を行ってきた患者さんを対象に行いますので、新たな患者さんの募集は行っておりません。
一方、京都大学で開発を行ってきましたKUS剤（動物モデルで網膜色素変性症の進行抑制効果を確認）は、網膜中心動脈閉塞症の急性期の患者さん対象の第Ⅰ・Ⅱ相試験が終了しました。今回は、眼の中（硝子体）に直接注射にてKUS121を投与し、安全性に問題なく、神経保護効果も確認することができました。現在、網膜色素変性症など、慢性の疾患の患者さんに使用いただけるよう、点眼化の検討を進めております。点眼化の目途が立ちましたら、まずは正常な方を対象に第Ⅰ相試験を行い、安全性の検討を行った後、網膜色素変性症の患者さんを対象に第Ⅱ相試験を予定します。
実施中の治験には、遠方からも多数の患者さんにご参加いただいております。患者さま方のご協力に日々感謝するとともに、一日でも早く、治療薬を患者さんにお届けできるよう、引き続き頑張ってまいります。

これまでインタビューした諸先生に、ご研究の進捗状況等をフォローアップ記事として随時ご寄稿いただいています。今回は高橋政代先生に2016年3月発行の『あぁるぴぃ121号』に掲載されたインタビュー記事をフォローアップしていただきました。

■Wings研究者インタビューフォローアップ寄稿（2）
「加齢黄斑変性の再生医療臨床研究からRPの再生医療臨床研究へ」
高橋 政代
（理化学研究所多細胞システム形成研究センター
網膜再生医療研究開発プロジェクト プロジェクトリーダー）

2015年11月に受けたインタビュー記事では、加齢黄斑変性に対する他家iPS細胞由来網膜色素上皮細胞（iPS-RPE）移植の臨床研究を予定していること、網膜色素変性に対する視細胞シート移植は3、4年後にすると書いてあります。どちらも予定通り進んでいることをうれしく思いました。
他家iPS-RPE移植は5例に行われ、1年の経過後の結果を論文にまとめているところです。その前の自家移植とともに、iPS細胞から作った我々の網膜色素上皮細胞が安全であることは確認されました。現在、細胞を効率よく病変部に生着させて効果を得るために、手術法の改良などより良い治療への研究が進んでいます。
視細胞シート移植についてはこれまでに様々な動物モデルを作成し、視細胞移植後の視機能回復を詳細に検討しました。今ではどこよりも詳しく徹底的に研究しデータを積み重ねてきているので、視細胞シート移植が効果を出すことは確信しております。これらの結果を受けて視細胞移植は来年度に臨床研究の申請をする予定であります。
ただし、移植するのは1mmあまりの小さな細胞シートなので、その効果も限定的であること、視野がわずかに回復する治療というイメージで考えていただくと良いかと思います。

九州大学の視細胞保護遺伝子治療の治験開始間近

九州大学病院眼科の池田康博先生がかねてから準備されてきた色素上皮由来因子（PEDF）遺伝子治療の治験が平成30年度内に開始される見通しとなりました。近く参加者の募集が始まります。本遺伝子治療では、病気の進行を遅くするという治療効果が期待されるため、視力がある程度残っている初期から中期の患者が治験の対象となります。これまでの臨床研究の成果の上に、治療薬として国の承認を目指す治験の第一段階です。試験の正式名は「DVC1-0401網膜下投与による網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療の第I/IIa相医師主導治験」です。詳しくは下記URLを参照してください。

https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000038854

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