公益社団法人日本網膜色素変性症協会

地図状萎縮症の治療薬ペグセタコプランに対するヒト医薬品委員会の否定的意見に関する国際網膜協会（Retina International）からの声明を以下に記載します。

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　アペリスは、EU における地図状萎縮症 (GA) に対するペグセタコプランに関する CHMP※1 の否定的見解を受けて再審査を求める予定

2024年6月28日 (金)

※1 CHMP：　欧州医薬品委員会（EMA）の中にあるヒト用医薬品委員会

注目すべきことに、この意見に対してCHMPメンバーから反対票がいくつかありました。Apellisは再審査を求める予定で、2024年第4四半期に最終意見が出ると予想しています。

本日の意見は、特別専門家グループ会議の後に出されたもので、専門家は、地図状萎縮症(GA)病変の大きさはGAの試験で許容できる主要な結果指標であり、微小視野検査はGAで利用できる最良の機能指標であると合意しました。公式プレスリリースは、こちらでご覧いただけます。

●　網膜ジストロフィーの研究を促進および支援する慈善団体や財団を代表する世界的な統括団体として、国際網膜協会※2 および欧州連合 (EU) と欧州経済領域 (EEA) の加盟組織は、この決定の影響について心から懸念しています。

●　国際網膜協会のフランツ・バドゥーラ会長は、「ペグセタコプラン (Syfovre) は、米国では地図状萎縮症の患者に1年以上前から提供されているのに、欧州の患者には（使用許可が下りないため）、未だに治療法がない。国際網膜協会は、この疎外され脆弱なグループの非常に高い医療ニーズが、欧州連合で未だ実現されていないことに失望の念を禁じ得ない」と述べています。

　地図状萎縮症は、100 万人以上のヨーロッパ人が罹患している慢性進行性網膜疾患で、65 歳以上の人々の失明や視覚障害の主な原因の1つです。※4 地図状萎縮症は、罹患した個人、その家族、そして社会に大きな経済的負担をもたらします。
　国際網膜協会が最近実施した調査では、ヨーロッパの2か国 (ブルガリアとドイツ) における 地図状萎縮症の負担は、年間 2 億 2,900 万～37 億ユーロの範囲と推定されています。※5,※6 これまでのところ、ヨーロッパ市場でこの疾患に対する治療法はありません。
　高齢化により今後この疾患がもたらす深刻な経済的および人道的負担が ※3 増加すると予想されることを考えると、この網膜変性疾患による視力喪失を防ぐことが急務となっています。

おわり

【参考文献】:

1. https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/apellis-plans-seek-re-examination-following-negative-chmp
2. Retina International (retina-international.org)
3. Wong, W.L., Su, X., Li, X., Cheung, C.M.G., Klein, R., Cheng, C.Y. および Wong, T.Y., 2014. 加齢黄斑変性症の世界的有病率および2020年と2040年の疾病負荷予測：系統的レビューとメタ分析。  The Lancet Global Health, 2(2), pp.e106-e116.
4.  Glatz, M., Riedl, R., Glatz, W., Schneider, M., Wedrich, A., Bolz, M. および Strauss, R.W., 2022. 中央ヨーロッパにおける失明と視覚障害。PLoS One、17(1)、p.e0261897。
5.  Paudel, N., Brady, L., Stratieva, P. and Daly, A., 2023.「アメリカ合衆国、ドイツ、ブルガリアにおける進行性加齢黄斑変性症（AMD）の社会経済的負担」  Investigative Ophthalmology & Visual Science、64(8)、pp.1746-1746。
6.  Retina International — AMD の影響: 疾病のコストに関する研究 (retina-international.org)

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よろしくお願いいたします。
 アンドリュー

アンドリュー・ライアン
コミュニケーション＆エンゲージメント担当役員

Retina International
andrew.ryan@retina-international.org
電話: +353 87 646 8426

国際網膜協会世界大会2024(ダブリン:アイルランド)
6 月 7 日（金）プログラム

タイトル：治療をターゲットとして～視覚研究の未来
場所：ダブリン ロイヤル コンベンション センター、ダグラス ハイド スイート。

午前 8 時に登録が開始され、到着時に紅茶/コーヒーが提供されます。
ポスターのドロップオフが開始されます。

以下の時間表示は、アイルランド時間です、時差の関係で、アイルランド時間に8時間プラスした時間になります。ですので、日本時間では、6日の午後4時間市で、終了は翌日7日の午前2時となります。

事前であれば、アイルランド協会のHPにもでているように、20ユーロを寄付すれば、YouTubeによる視聴ができるそうです。事後はだめかもしれませんが・・・。

午前 8:30 ～ 8:45 開会の挨拶：治療をターゲットに：ジェーン ファラー教授とフランツ バドゥーラ氏（国際網膜協会の会長です）。
午前 8:45 ～ 9:15 基調講演：共有ビジョン：遺伝子治療研究における研究者と患者のパートナーシップ：ジーン ベネット教授。

午前 9:15 ～ 11:00 午前のセッションのテーマ：治療開発。議長：ジェーン ファラー教授。
午前 9:15 ～ 9:30 IRD の臨床試験、イザベル オード教授。
午前 9:30 ～ 9:45 CEP290 関連網膜ジストロフィーの遺伝子編集 – マーク・ペンネシ教授 (医学博士)
午前 9:45 ～ 10:00 PRPF31 関連 IRD の CRISPR/Cas モデル – リア・バーン博士。
午前 10:00～ 10:30アイルランドのIRDの患者ケア経路の開発。治験と治療への扉を開く。Target 5000チームを代表して、David Keegan教授。
午前 10:30～10:45網膜変性 – 遺伝子構造の解明と遺伝子治療の探究。Sophia Millington-Ward博士（Jane Farrar教授の研究室）。
午前 10:45～ 11:00繊毛症における網膜ジストロフィー：動物モデルを使用して患者の変異を解釈する – ’Oliver Blacque教授の研究室）。

11:00AM – 11:30AM午前のコーヒーブレイクとポスター

午前11:30～ 午後1:00午前中のセッションテーマの続き：治療開発 – 議長：Oliver Blacque教授。

午前 11:30～11:50PL1遺伝子欠陥に関連する重度の網膜ジストロフィーの小児における遺伝子治療
– Robin Ali教授。
午前 11:50～午後12:10遺伝子に依存しない治療アプローチ – Daniel C. Chung博士。

午後12:10～12:30ゼブラフィッシュを使用したIRDおよびAMDの前臨床薬物スクリーニング –（ Breandán Kennedy教授研究室）。

午後12:30～12:50変性眼疾患の治療標的の特定 （– Sarah Doyle教授研究室）。

午後1:05～2:00　昼食、展示、ポスター

午後2:00～3:00午後セッション（A）：IRD遺伝子構造 – セッション議長：David Keegan教授。
午後2:00～3:00網膜変性の遺伝的構造と診断方法 – エレーヌ・ドルフス教授、バート・ルロワ教授、フランス・クレマース教授。
午後3時～午後4時
午後のセッション（B）：加齢性黄斑変性 – セッション議長：ジュリー・シルベストリ教授。
午後 3:00 ～ 3:20 加齢黄斑変性症と AI –（Tiarnán Keenan 博士。
午後 3:20 ～ 3:40 網膜疾患臨床試験におけるアウトカム測定 – David Birch 博士、　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　Ph.D. – Retina Foundation of the Southwest
午後 3:40 ～ 4:00 加齢黄斑変性症 (AMD) における網膜内層 – Jeffrey O’Callaghan 博士、
（Matt Campbell 教授研究室）。
午後 4:00 ～ 4:15 口頭発表。
AAV 導入効率と機能性を評価するためのテストベッドとしてのヒト網膜オルガノイド – Teresa Rogler
CSF-1R シグナル伝達の阻害: 網状偽ドルーゼン形成と網膜内血管透過性増大の潜在的メカニズム?（ アヴリル・レディ）
オランダにおける遺伝性網膜疾患の経済的影響、疾病コスト調査 – トム・デニー
午後 4:15 ～ 4:30 網膜変性疾患におけるエビデンスに基づく支援 – Nabin Paudel 博士。

午後 4:30 ～ 4:45 午後の休憩とポスター

午後 4:45 ～ 5:45 パネリスト: 網膜変性における満たされていない医療ニーズの高さ。

開会の辞、Jean Bennett 教授。
セッション議長: Bart Leroy 教授。
パネリスト: Avril Daly（Retina International CEO）、Todd Durham 博士、Darrin Morrisey、Mark Pennesi 教授、医学博士、Daniel C. Chung 博士。
午後 5:45 ～ 6:00 閉会の辞